Akcie společnosti Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) vzrostly o 35, 40% v předobchodním obchodování poté, co kanadská biotechnologická společnost oznámila plány na podání nové aplikace léčiv (NDA) podporované podporou výsledků testování.
V tiskové zprávě Clementia uvedla, že usiluje o schválení palovarotenu, aby se zabránilo heterotopické osifikaci (HO), abnormálnímu růstu kostí v neskeletálních tkáních, u pacientů trpících progresivní fibrodysplasií ossificans (FOP), vzácnou a nebezpečnou genetickou kostí choroba.
Biotechnická firma dodala, že Správa potravin a léčiv (FDA) souhlasila s tím, že společnost Clementia použije na podporu její aplikace data z fáze 2. Tyto studie, které byly představeny začátkem tohoto roku, poukazují na to, že palovaroten je účinným lékem.
Pacienti léčení palovarotenem v době vzplanutí prokázali více než 70% snížení průměrného nového objemu HO po 12 týdnech ve srovnání s neošetřenou skupinou, podle údajů společnosti Fáze 2 společnosti. Clementia je připravena předložit svou plnou žádost úřadu FDA v druhé polovině roku 2019.
V tiskové zprávě biotechnologická firma ohlašovala podání NDA jako „významný milník“, přičemž dodala, že její droga je v dobré pozici, aby se stala prvním svého druhu, který se bude zabývat případy HO u osob trpících FOP.
"Identifikace cesty k podání NDA ve druhé polovině roku 2019 je významným milníkem pro Clementii a pro pacienty s tímto mimořádně vzácným a devastujícím genetickým onemocněním kostí, " řekla Clarissa Desjardinsová, zakladatelka a generální ředitelka Clementie. „Jsme vděční za spolupráci s divizí Bone, Reproductive and Urologic Products FDA, která potenciálně přináší první schválenou léčebnou možnost pro osoby postižené FOP. Jsme také vděčni pacientům a jejich rodinám, vyšetřovatelům a klinickým pracovištím, bez nichž by žádná z těchto prací nebyla možná. “
Co bude dál?
Clementia potvrdila, že její probíhající „fáze 3 MOVE Trial“, která spočívá v tom, že bude pacientům kromě epizodického dávkovacího režimu 20/10 mg v době vzplanutí pokračovat i „chronická denní dávka 5 mg“, bude pokračovat podle plánu. Pokud budou tyto zkoušky úspěšné, společnost dodala, že by mohly být později použity pro doplňkovou NDA.
Clementia také uvedla, že se příští rok obrátí na mezinárodní regulační orgány ohledně registrace palovarotenu.
