Mezi rychle rostoucí pole na lékařské fakultě patří genová terapie, ve které jsou genetická nebo dědičná onemocnění léčena opravou nebo nahrazením vadných genů, které je způsobují. Tento segment biotechnologického průmyslu zahrnuje směs velkých a malých firem a příležitosti pro investory spadají do tří hlavních kategorií: společnosti, které jsou atraktivní jako samostatné subjekty, společnosti, které jsou pravděpodobně cílenými fúzemi a akvizicemi, a společnosti, které rostou prostřednictvím fúzí a akvizic. Níže uvedená tabulka obsahuje seznam deseti významných hráčů podle posledního článku v Barronově.
10 her genové terapie
(Tržní kapitalizace)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 miliardy dolarůRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 miliardy dolarůAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 miliardy dolarůSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 miliardy dolarůMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 miliardy dolarůVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 6 $ miliardaSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 miliard dolarůRoche Holding AG (RHHBY), 230, 9 miliard dolarůNovartis AG (NVS), 227, 6 miliardy dolarůSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 miliardy dolarů
Význam pro investory
Odhaduje se, že 5 000 vzácných onemocnění je způsobeno jedinou mutací nebo vadou v genech jedince, která může být teoreticky korigována cílenou terapií, ukazuje Barron. Zatímco mnoho z těchto nemocí, pokud ne většina, postihuje relativně omezený počet lidí, úspěšná léčba však může díky vysokým cenám dosáhnout ročních příjmů ve výši 1 miliardy USD nebo více, dodává článek.
Přestože genová terapie má za sebou desetiletí výzkumu, tento koncept je stále velmi ve vývojovém stadiu, s rozšířenou komercializací ještě do budoucna. Ve skutečnosti byla jediná geny-substituční terapie, která byla dosud schválena FDA, vyvinut Spark Therapeutics pro léčbu vzácných očních poruch, které mohou vést k oslepnutí. V prvním roce svého působení na trhu, 2018, dosáhl obratu pouhých 27 milionů dolarů.
Klíčové terapie ve vývoji
- UniQure: hemofilie B, Huntingtonova nemoc; potenciální roční příjem 1 miliardy dolarů z léčby hemofilií B Regenxbio: produkuje virové vektory používané jinými společnostmi k dodání genových terapií; potenciální roční obrat ve výši 1 miliardy USD pouze pro Novartis Audentes: fatální stav svalů XLMTM, mimořádně vzácná Crigler-Najjarova choroba, která inhibuje zpracování bilirubinu v těle Pevná: Duchenneova svalová dystrofie (DMD); velmi špatný soud zpochybňuje budoucnost společnosti; Syn generálního ředitele má toto onemocnění, které způsobuje předčasnou smrt MeiraGTX: vzácné oční choroby, ALS (Lou Gehrigova nemoc); Johnson & Johnson (JNJ) vlastní podíl ve společnosti Voyager: Parkinsonovy a podobné choroby; vypořádat se společností AbbVie Inc. (ABBV) poskytne platby ve výši až 1, 5 miliardy dolarů Sarepta: první lék schválený FDA pro svalovou dystrofii Duchenne (DMD); více než 70 000 pacientů po celém světě, náklady mohou přesáhnout 500 000 $ Spark: vzácné onemocnění sítnice, které způsobuje slepotu, hemofilie A
Spark technicky již není investiční příležitost, vzhledem k tomu, že jej Roche Holding kupuje za 122% pořizovací prémii v porovnání s její předběžnou nabídkovou uzavírací cenou 22. února 2019. Spark se uzavřel 8. března v rámci 0, 6% z 114.50 USD za akcii na akcii. To ukazuje, jak velké farmaceutické společnosti, jako jsou Roche a Novartis, jsou ochotny zaplatit nejvyšší dolar za nákup menších biotechnologických firem zapojených do slibného výzkumu a vývoje.
„Pět miliard dolarů pro Spark nyní dělá relativně všechno ostatní v genové terapii na relativním základě mimořádně levně, “ napsal Josh Schimmer, analytik Evercore ISI, ve výzkumné zprávě citované Barronem. Marshall Gordon, vedoucí výzkumný analytik společnosti ClearBridge Investments, která drží akcie společnosti Spark, říká, že její silní výzkumní pracovníci a výrobní kapacity byly klíčovými faktory, které přitahovaly Roche.
Dívat se dopředu
Jak je uvedeno výše, skutečná komercializace genových terapií probíhá pomalým tempem, což znamená, že mnoho menších hráčů jsou z velké části obchody pro výzkum a vývoj s omezenými příjmy a vysokými náklady. S očekávanými cenovými značkami ve stovkách tisíců, ne-li milionech dolarů, mnoho vyvíjených genových terapií nepotřebuje obrovské množství pacientů, aby byly lukrativní. Na druhé straně jsou tyto stratosférické náklady povinny vyvolat intenzivní zpětný tlak ze strany soukromých pojišťoven a vládních programů, jako je Medicare.
