CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) a Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) byly schváleny americkým úřadem pro potraviny a léčiva (FDA), aby zahájily testování své geneticky upravené léčby onemocnění srpkovitých buněk u pacientů v USA.
V tiskové zprávě obě společnosti uvedly, že FDA nyní zrušila své klinické blokování, což jim umožnilo začít experimentovat s experimentální terapií. V květnu byli partneři nuceni zastavit své plány na testování léku, CTX001, do vyřešení „určitých otázek“ v jejich počáteční aplikaci.
V té době CRISPR a Vertex tvrdily, že v USA byl pozastaven CTX001, protože FDA měla další otázky v rámci svého přezkumu papírování, které společnosti předkládají ke schválení k zahájení klinického hodnocení. Neprozradili, co tyto otázky jsou nebo jak na ně odpovídali.
Zprávy o průlomu posíly akcie CRISPR o 14, 14% v předobchodním obchodování. Akcie Vertexu směřovaly do čtvrtečního obchodního zasedání. Toto oznámení je významné, protože je to poprvé, kdy společnost otestuje experimentální a revoluční technologii známou jako CRISPR-Cas9 na lidských kmenových buňkách v USA. Zkouška bude zahrnovat modifikaci DNA pacientů mimo tělo. První onkologický proces v roce 2016 provedl onkolog na čínské univerzitě v Čcheng-tu.
Ve společném prohlášení tyto dvě společnosti rovněž poskytly aktualizaci o pokroku provedeném při pokusech s CTX001 mimo USA. Ohlásily, že jim bylo uděleno regulační povolení v „více zemích“, aby zahájily testy své experimentální léčby srpkovitých buněk a beta- thalassemia, krevní porucha, která snižuje produkci hemoglobinu - bílkoviny v červených krvinkách, které přenášejí kyslík do celého těla. Klinická studie fáze 1/2 je v současné době na dobré cestě, která začíná v Evropě do konce roku 2018, dodali. Studie fáze 1 a 2 jsou navrženy tak, aby testovaly bezpečnost, vedlejší účinky a nejlepší dávky nových léčebných postupů.
CRISPR a Vertex vytvořily v roce 2015 alianci pro vývoj léčiv zaměřenou na použití CRISPR-Cas9. Léčba poruch krve byla zahrnuta do výzkumného paktu, ačkoli nejprve pracovali na léčbě cystické fibrózy, což je oblast specializace na Vertex. V rámci svého partnerství se obě společnosti dohodly, že budou sdílet náklady na výzkum a vývoj, jakož i zisky generované jakoukoli komercializovanou terapií.
